Światowy Dzień Chorób Rzadkich #RareDiseaseDay (koordynowany przez EURORDIS-Rare Diseases Europe) jest obchodzony w ostatni dzień lutego każdego roku. Ta inicjatywa służy zwiększaniu świadomości społecznej, wyrażaniu solidarności oraz początkowaniu zmian mających zapewnić pomoc nie tylko dla pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi, ale także ich rodzinom i opiekunom.
Konferencja „Kiedy dobre chęci nie wystarczą – czyli możliwość finansowania badań w chorobach rzadkich”
W tym roku, już po raz 7 grupa organizacji naukowych i pacjenckich (Instytut Biochemii i Biofizyki PAN, Instytut Matki i Dziecka, Instytut Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej PAN) wraz z Fundacją EB Polska oraz Polskim Towarzystwem Biochemicznym i Polskim Towarzystwem Alzheimerowskim organizuje bezpłatną konferencję z okazji Dnia Chorób Rzadkich.
Coraz więcej organizacji, lekarzy i ośrodków naukowych włącza się w obchody Dnia Chorób Rzadkich. Prowadzenie różnego typu kampanii informacyjnych, skierowanych do różnych środowisk skutkuje wzrostem wiedzy w społeczeństwie o problemach osób z chorobami rzadkimi. Organizacje zrzeszające pacjentów i ich opiekunów, które początkowo powstawały jako grupy wsparcia, zaczęły z czasem również wspierać badania naukowe. Często to właśnie determinacja pacjentów i ich rodzin doprowadziła do opracowania i wdrożenia terapii.
Terapia jest dostępna tylko dla około 5 proc. chorób rzadkich. Taki proces wymaga współpracy wielospecjalistycznej – lekarzy (często wielu specjalności), diagnostów, biologów i przede wszystkim pacjentów. Poza badaniami diagnostycznymi, niezbędne są badania naukowe umożliwiające m.in. określenie wpływu poszczególnych zmian genetycznych na funkcjonowanie komórek, czy testowanie potencjalnych leków na organizmach modelowych.
Aspekt finansowy nieodłącznie towarzyszy badaniom nad chorobami rzadkimi. Terapie, które muszą zostać opracowane dla małych grup pacjentów, często personalizowane, czyli „szyte na miarę”, a więc przeznaczone tyko dla osób cierpiących na daną chorobę z określonym wariantami genetycznymi są zazwyczaj bardzo kosztowne.
Organizowana w tym roku edycja cyklicznej konferencji z okazji Dnia Chorób Rzadkich nosi tytuł: „Kiedy dobre chęci nie wystarczą – czyli możliwość finansowania badań w chorobach rzadkich”. Jej celem jest pokazanie różnych dróg pozyskania finasowania badań nad chorobami rzadkimi w tym przez organizacje pozarządowe. Pomimo dominującej roli finasowania z funduszy publicznych przyznawanych przez agencje rządowe takie jak Narodowe Centrum Nauki, Narodowe Centrum Badań i Rozwoju i Agencję Badań Medycznych, to zauważalnie wzrasta również znaczenie działań oddolnych.
W związku z tym zaprezentujemy nie tylko badania realizowane w ramach dużych projektów finansowanych przez wspomniane agencje, ale naszymi gośćmi będą przedstawiciele działających w Polsce organizacji zrzeszające pacjentów i ich opiekunów, które zaangażowały się w proces wspierania finansowego badań naukowych.
Konferencja jest bezpłatna, odbywa się online, aby każdy mógł dołączyć z dowolnego miejsca w Polsce.
Więcej informacji znajdziecie Państwo na stronie:
https://chorobyrzadkie.ibb.edu.pl
https://chorobyrzadkie.ibb.edu.pl/rejestracja
