Marek Kos
Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia
Choroby rzadkie to wielkie wyzwanie dla współczesnej medycyny Jako ministerstwo zdrowia dokładamy wszelkich starań, aby pacjenci czuli się zaopiekowani, a jakość ich życia oraz ich bliskich była jak najlepsza.
Istotnym krokiem był przyjęty w październiku 2024 roku przez Radę Ministrów Plan Chorób Rzadkich na lata 2024-2025. Przewiduje on kompleksową i skoordynowaną opiekę zdrowotną. Zakłada większy dostęp do nowoczesnej aparatury medycznej oraz leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego.
Jest to dokument strategiczny, który zakłada działania w obszarach:
- Powołanie Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich oraz analiza wprowadzonych dla OECR produktów rozliczeniowych.
- Poprawa dostępu do badań diagnostycznych wykorzystywanych w diagnostyce i leczeniu chorób rzadkich.
- Dostęp do leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich.
- Polski Rejestr Chorób Rzadkich.
- Karta Pacjenta z chorobą rzadką.
- Platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie”.
Te działania mają duże znaczenie w wyrównaniu dostępu do leczenia pacjentów z podejrzeniem lub rozpoznaniem choroby rzadkiej, w dostępie do informacji o chorobach oraz do nowoczesnej diagnostyki. Wyrówna to także dostęp do ekspertów.
Dążymy do tego, aby w Polsce sprawnie funkcjonowały Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich, które będą dobrze finansowane, skoncentrowane na specyfice procesu diagnozy i monitorowania pacjenta i które będą odgrywać kluczową rolę w równym dostępie do leczenia. Dlatego wprowadziliśmy wysoko wycenione nowe typy porad w AOS. Wkrótce też zaczną obowiązywać nowe zasady rozliczeniowe dla hospitalizacji.
Obecnie w Polsce są 44 ośrodki, które mają statut OECR i są w Europejskiej Sieci Referencyjnej chorób rzadkich. Oznacza to, że pacjent z chorobą ultrarzadką (co dotyczy pojedynczych pacjentów w kraju) ma możliwość konsultacji i leczenia w ośrodkach w innych krajach należących do europejskiej sieci.
Jako ministerstwo wspieramy integrację pomiędzy ERN, ale też polskie ośrodki w dążeniu do członkostwa lub współpracy w ramach Sieci.
Plan dla Chorób Rzadkich to także postulat lekowy, mający na celu poprawę dostępu do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich. Sukcesywnie poszerzamy katalog refundowanych technologii lekowych dotyczących chorób rzadkich. W 2022 r. było to 37 technologii, w 2023 r. – 43, zaś w 2024 r. kolejne 36 nowych terapii.
W procesie administracyjnym pozostaje aktualnie ponad 25 wniosków o objęcie refundacją leków we wskazaniach rzadkich – onkologicznych i nieonkologicznych.
Widzimy potrzebę rozwoju w kierunku zwiększania i weryfikowania portfolio refundowanych leków w chorobach sierocych oraz problematykę wnioskowania o objęcie refundacją tych leków. W ramach prowadzonego obecnie procesu legislacyjnego, zmieniającego m.in. aktualnie obowiązujące regulacje ustawy o refundacji, rozważamy wprowadzenie definicji „leku sierocego” i definicji „analizy wielokryterialnej (MCDA)”. Implementacja analizy wielokryterialnej do procesu oceny wniosków refundacyjnych leków sierocych pozwoli uwzględnić różnorodne czynniki, które mogą być trudne do zintegrowania w standardowym modelu opartym głównie na analizie kosztów i efektywności. Dzięki temu Polska dołączy do grona państw stosujących zasady MCDA.
W prowadzeniu polityki zdrowotnej w obszarze chorób rzadkich istotny jest dostęp do informacji o chorobach oraz liczbie pacjentów. Chcemy to osiągnąć poprzez wdrożenie systemu teleinformatycznego pt. „System dla Chorób Rzadkich z Polskim Rejestrem Chorób Rzadkich oraz Kartą Pacjenta z chorobą rzadką”. Dzięki Karcie Pacjenta pacjenci z choroba rzadką zyskają kompleksowe informacje o swojej chorobie, dzięki czemu będą mieć ułatwiony kontakt z lekarzami, z którymi będą mieć kontakt po raz pierwszy, innych specjalizacji lub w sytuacji zagrożenia zdrowia lub życia. Z kolei eksperci oraz decydenci będą mieli możliwość zbierania informacji (statystycznej i epidemiologicznej) dotyczącej danej choroby. Ponadto działa Platforma Informacyjna „Choroby rzadkie”, która jest stale aktualizowana. To źródło wiedzy zarówno o jednostkach chorobowych, ośrodkach eksperckich, jak również bieżących informacjach.
