Michał Rutkowski
Współzałożyciel, prezes Zarządu Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym z Obrzękiem Naczynioruchowym Pięknie Puchnę, wiceprezydent międzynarodowej organizacji parasolowej działającej na rzecz chorych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym, HAE International
Pacjenci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) mierzą się z wieloma wyzwaniami, zarówno fizycznymi, jak i psychicznymi. Jakie są najczęstsze wyzwania, z którymi borykają się pacjenci z HAE w życiu codziennym?
Codzienne życie pacjentów, w szczególności tych z częstymi objawami, jest mocno ograniczone. Występujące napady choroby są całkowicie nieprzewidywalne, mogą być wyzwalane przez stres (87 proc. pacjentów raportuje, że objawy pojawiają się pod wpływem stresu), infekcje, obniżoną odporność, a w przypadku kobiet, przez ciążę i menstruację. U pacjentów, którzy doświadczają kilku ataków w skali miesiąca choroba wpływa bezpośrednio na możliwości uczestniczenia w życiu rodzinnym, zawodowym, towarzyskim, edukację, karierę zawodową. Ma też wpływ na psychikę pacjentów. Chorzy boją się podróżować, zakładać rodziny, podejmują decyzję o nieposiadaniu dzieci. Pacjent, który często doświadcza ataków, jest wyczerpany psychicznie, zadaje sobie pytania, żyje w długotrwałym stresie.
Jakiej pomocy potrzebują pacjenci z HAE, szczególnie w kontekście ich życia zawodowego i rodzinnego?
W pierwszej kolejności pacjenci z HAE potrzebują gwarancji stałej i nielimitowanej dostępności i refundacji opcji terapeutycznych, zarówno tych w leczeniu doraźnym jak i w leczeniu zapobiegawczym. Dostęp do skutecznych i bezpiecznych produktów leczniczych, jak również możliwość leczenia wszystkich występujących objawów, bez podziału na lokalizację i nasilenie, daje poczucie spokoju i bezpieczeństwa o swoje zdrowie, a także pozwala na prowadzenie zasadniczo normalnego życia zawodowego i rodzinnego. Mówimy jednak o rozwiązaniu systemowym, które na dziś obarczone jest wieloma wadami w postaci występujących ograniczeń w dostępności do tego typu leczenia. Zatem, w pierwszej kolejności pomoc powinna polegać na doprowadzeniu przepisów ustawy refundacyjnej do stanu gwarantującego chorym nielimitowaną i nieograniczoną możliwość zastosowania terapii leczniczych, w szczególności w chorobach ultra-rzadkich jakim jest HAE. Powinien to być dla decydentów priorytet, zwłaszcza w kontekście ostatnich wydarzeń, czyli przyjęcia przez Radę Ministrów Planu dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025.
W jaki sposób Polskie Stowarzyszenie Pomocy Chorym z Obrzękiem Naczynioruchowym Pięknie Puchnę wspiera pacjentów w radzeniu sobie z trudnościami związanymi z chorobą?
Pięknie Puchnę jest organizacją pacjencką funkcjonującą nieprzerwanie od 2005 roku. Nasza działalność polega na zwiększaniu świadomości na temat schorzenia wśród pacjentów i w środowisku lekarskim. Podejmujemy działania dążące do skrócenia czasu uzyskania prawidłowej diagnozy i nieograniczonej dostępności do zarejestrowanych opcji terapeutycznych. Organizujemy międzynarodowe i krajowe konferencje, warsztaty i seminaria, prowadzimy badania jakości życia chorych, wspieramy badania kliniczne, dostarczamy chorym nowoczesne rozwiązania technologiczne pozwalające monitorować objawy choroby, a także pozostajemy w stałym kontakcie z decydentami służby zdrowia informując ich o bieżących problemach, wyzwaniach i konieczności wprowadzenia bezzwłocznych rozwiązań dla chorych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym. Warto podkreślić, że jesteśmy organizacją całkowicie neutralną, dla której zawsze na pierwszym miejscu jest pacjent. Nasza oferta dedykowana chorym jest bardzo rozwinięta i daje pacjentom wiele możliwości.
